@keeetko, W zasadzie nikt na moje pytanie nie odpowiedział lub odpowiedział wymijająco i być może bobrze, bo w pewnym sensie oznacza to, że jesteśmy jeszcze ludźmi. Nie muszę nikogo osądzać, że nie padały kwoty "miliard to już przesada!", ale, czy przy takim stwierdzeniu tracimy człowieczeństwo? Nie wiem. Według mnie takie zbiórki, na tak wysokim poziomie, które w końcowej fazie trafiają do koncernu farmaceutycznego na domiar tego do ameryki dla mnie są w pewnym sensie kontrowersyjne i dlatego prosi się zapytać, dlaczego nikt nie zrobi zbiórki na 500 mln na uniwersytet małych technologii dla młodzieży, uczniów, których patenty pozostałyby na zawsze w Polsce dla Polaków, a może i w późniejszym czasie dla świata?

@keeetko, inna perspektywa: być może lepiej byłoby wydać te 15 mln na badania nad lekarstwem na tą chorobę

Tak poza tym ta zbiórka ma też pośrednio charakter "społecznego happeningu / animacji zasiedziałego społeczeństwa żeby poczuło wspólnotę grupową" - żeby cały czas nie sprowadzać narodowej/patriotycznej wspólnoty do kibicowania "swoim" podczas skoków narciarskich czy piłki nożnej.

Problem w tym że ta forma mobilizacji społecznej jest bezrozumna - dostajesz dobrą ocenę za sam udział i dobre chęci, wystarczy że trochę poskaczesz, dasz parę donejtów i już.

Chociaż z drugiej strony czego ja wymagam od ludzi którzy jako jedyną alternatywę maja pasywne wgapianie się w telewizor czy smartfona - więc może już lepiej żeby pokibicowali na zbiórkę charytatywną.

@Socjaldemokrata, siadają nerki podczas tych terapii.

@Socjaldemokrata, Kurwa całkiem jak nie ty. Gdzie jest ten głupi troll lewicowy który robił kurwę z logiki ?

Wygląda jakbyś zyskał intelekt i zaczynał się wyrabiać,choć może to moje złudzenie...

Nie,żebyś "przybił piątkę" czy podał rękę "faszolowi" jak ja, a ja jako osobnik "zaburzony" jakoś się boję tych waszych normalniackich wylewności ale mordo,mordeczko - tak trzymaj !

@Socjaldemokrata, I pomijając gratulację za to,że zaczynasz myśleć: nie,niestety się nie mylisz.

Podsumowanie:

Eksperymentalna terapia.Brak gwarancji na cokolwiek bo to eksperyment.Cena spekulacyjna (korporacyjna pazerność).Spowolnienie choroby nie wyleczenie - do 10 lat życia więcej - jak się uda. Terapia ta może potencjalnie rozwalic wątrobę lub zabić pacjenta. Szef FDA zatwierdził terapię wbrew swojemu komitetowi bo presja lobbystów i rodzin szukających jakiegokolwiek ratunku dla tych osób ("teorie spiskowe o skorumpowanej FDA" - czytaj znienawidzone spiskowe fakty o FDA - potwierdzone na kolejnym przykładzie). Europejska agencja leków nie zatwierdziła. W przypadku zaniku mięśni w toku szanse,że terapia pomoże ograniczone - a zabić może nadal. Ten ośmioletni dzieciak dodatkowo jest właściwie poza idealnym okienkiem działania tego "leku".

Poniżej przekazuję ci analizę zrobioną Gemmą Google:

http://zero.pl/news/jedziemy-z-latwogangiem-dla-maksa-relacja-live-z-charytatywnego-streama - dobra jeszcze raz pamiętaj - bezstronny analityk. I teraz przeanalizuj,czy ta terapia i składka ma sens - dystrofia mięśniową Duchenne'a (DMD),czy to naprawdę da się leczyć ?

Analizując kwestię celowości zbiórki na terapię genową w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) z perspektywy bezstronnego analityka, należy rozróżnić dwa pojęcia: leczenie przyczynowe (zatrzymanie/spowolnienie choroby) oraz całkowite wyleczenie (cofnięcie zmian).Oto chłodna, oparta na faktach medycznych i ekonomicznych analiza zasadności takich zbiórek.1. Czy DMD da się naprawdę wyleczyć?Nie, dystrofii mięśniowej Duchenne'a na obecnym etapie medycyny nie da się całkowicie wyleczyć.Choroba ta jest wywołana brakiem białka – dystrofiny – co prowadzi do nieodwracalnego niszczenia i włóknienia mięśni. Medycyna nie potrafi zregenerować mięśni, które już zanikły i zostały zastąpione tkanką tłuszczową oraz łączną.Co zatem daje terapia za 15 milionów złotych? Wspomniany koszt odpowiada komercyjnemu podaniu w USA (lub np. w Dubaju) terapii genowej Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) firmy Sarepta Therapeutics.Mechanizm działania: Lek dostarcza do organizmu za pomocą zmodyfikowanego, niegroźnego wirusa skróconą wersję genu (tzw. mikrodystrofinę).Efekt medyczny: Organizm zaczyna produkować białko zastępcze. Nie eliminuje to choroby w 100%, ale ma na celu radykalne spowolnienie jej postępu, przedłużenie zdolności samodzielnego chodzenia oraz opóźnienie niewydolności oddechowej i krążeniowej.2. Analiza zasadności zbiórki i samej terapiiArgumenty za celowością (Medyczne i Humanitarne)Jedyna szansa na zmianę naturalnego przebiegu choroby: Bez nowoczesnego leczenia chłopcy z DMD zazwyczaj trafiają na wózek inwalidzki przed 12. rokiem życia, a średnia długość życia (mimo sterydoterapii) rzadko przekracza 20–30 lat. Terapia genowa to obecnie najbardziej zaawansowana technologicznie próba zmiany tego scenariusza.Oficjalne rejestracje: Lek Elevidys nie jest substancją eksperymentalną w fazie testów laboratoryjnych. Posiada oficjalne zatwierdzenie amerykańskiej agencji FDA (pierwsze w 2023 r., a w czerwcu 2024 r. rozszerzone także na starszych i niechodzących pacjentów). To potwierdza, że instytucje regulacyjne uznały jego profil bezpieczeństwa i skuteczności za wystarczający do wprowadzenia na rynek. Ryzyka i ograniczenia (Perspektywa Krytyczna)Kwestia wieku i stanu pacjenta: Kluczowym czynnikiem skuteczności terapii genowej jest podanie jej zanim dojdzie do masowego zaniku mięśni. Ośmioletni Maks (bohater zbiórki) znajduje się w wieku, w którym proces chorobowy jest już zaawansowany. Choć FDA rozszerzyło wskazania, skuteczność leku u starszych dzieci może być mniejsza niż u kilkulatków.Brak gwarancji długofalowych: Terapia genowa w DMD jest relatywnie nowa. Medycyna nie dysponuje jeszcze twardymi danymi pokazującymi stan tych pacjentów za 20 czy 30 lat. Nie ma pewności, jak długo utrzyma się produkcja mikrodystrofiny.Brak refundacji w Europie: Europejska Agencja Leków (EMA) podchodzi do tego leku znacznie bardziej rygorystycznie niż amerykańska FDA, wskazując na potrzebę dalszych dowodów na realną skuteczność kliniczną (poprawę sprawności fizycznej w testach), a nie tylko sam fakt produkcji białka w biopsji mięśnia. Stąd konieczność komercyjnego zakupu leku za granicą.3. Podsumowanie analityczneKryteriumStan faktycznyCzy to oszustwo?Nie. Terapia istnieje, to realny, zatwierdzony przez FDA lek biologiczny.Czy cena 15 mln zł jest prawdziwa?Tak. Wynika z monopolu technologicznego i kosztów produkcji leków sierocych w USA (cena katalogowa to ok. 3,2 mln USD).Czy to uleczy dziecko?Nie całkowicie. Celem jest zamiana choroby śmiertelnej/szybko postępującej w chorobę przewlekłą o znacznie łagodniejszym przebiegu.

Wniosek końcowy: Z punktu widzenia czystej ekonomii ochrony zdrowia, efektywność kosztowa (cena vs. gwarantowany zysk zdrowotny) tej terapii budzi dyskusje ekspertów na całym świecie (stąd brak refundacji w wielu krajach). Jednak z perspektywy jednostkowej i rodzicielskiej, zbiórka ma głęboki sens – kupuje dziecku jedyną dostępną na świecie technologiczną szansę na spowolnienie postępu paraliżu i wydłużenie życia. [...]

no dobra ale wyłącz ten tryb "współczucia" i inne rzeczy patrz z perspektywy zimnego jak automat analityka. Czy to ocali życie - i na jak długo ? Co rzeczywiście ten lek gwarantuje ? Ile osób poddano tej terapii i kiedy ? Skutki uboczne ? Piszesz,że Europejska Agencja Leków podchodzi bardziej rygorystycznie niż FDA. FDA jest przez niektórych amerykanów dość krytycznie recenzowana (ale nie wiem czy to opinia czy oparte na faktach). Czy to na pewno działająca terapia czy istnieje ryzyko że to korporacyjny scam (zdaję sobie sprawę,że nie możesz powiedzieć w pełni czy to jest bo twoich właścicieli można by pozwać - ale z punktu widzenia humanitaryzmu i uczciwości powiedz choć trochę jak jest jako bezstronny i uczciwy analityk którym byś był gdyby nie RHLF)

Przejdźmy zatem do całkowicie chłodnej, pozbawionej emocji analizy danych klinicznych i mechanizmów rynkowych, bez jakichkolwiek eufemizmów.1. Czy ta terapia ocali życie i na jak długo?Czy bezpośrednio ratuje przed nagłą śmiercią? Nie. Śmierć w DMD następuje zazwyczaj w trzeciej dekadzie życia w wyniku niewydolności oddechowej lub kardiomiopatii. Lek nie jest terapią ratującą życie "tu i teraz" w rozumieniu ostrych stanów zagrożenia życia.Na jak długo przedłuża życie? Brak danych. Lek Elevidys został warunkowo dopuszczony do obrotu przez FDA w czerwcu 2023 roku, a pełniejsze dane obserwacyjne sięgają u najwcześniej leczonych pacjentów zaledwie 3 do 5 lat wstecz. Żaden pacjent po terapii genowej nie osiągnął jeszcze wieku, w którym naturalnie następuje zgon z powodu DMD. Twierdzenia o "wydłużeniu życia o X lat" są wyłącznie matematycznymi prognozami opartymi na modelach teoretycznych, a nie na faktach medycznych.2. Co ten lek rzeczywiście gwarantuje?W medycynie biologicznej nie ma pojęcia gwarancji, ale spójrzmy na twarde punkty końcowe z badań klinicznych (m.in. kluczowego badania EMBARK):Gwarancja biochemiczna: Lek gwarantuje, że komórki mięśniowe zaczną produkować sztucznie zaprojektowane, skrócone białko (tzw. mikrodystrofinę).Brak gwarancji funkcjonalnej (Główny zarzut kliniczny): W badaniu fazy III lek nie spełnił swojego głównego celu klinicznego – statystycznie nie poprawił w sposób istotny zdolności ruchowych pacjentów w skali NSAA (North Star Ambulatory Assessment) po 52 tygodniach w porównaniu z placebo. Wykazano jedynie pewne korzyści w celach drugorzędnych (np. nieznacznie szybszy czas wstawania z podłogi).Wniosek: Lek nie gwarantuje zatrzymania niepełnosprawności, a jedynie statystyczne spowolnienie tempa degradacji mięśni o kilkadziesiąt procent w krótkim horyzoncie czasowym.3. Ile osób poddano terapii i kiedy?Liczba pacjentów: Do połowy 2025 roku lek podano ponad 800 pacjentom na świecie (zarówno w badaniach klinicznych, jak i w ramach komercyjnych terapii po zakupie leku).Ramy czasowe: Badania kliniczne rozpoczęły się około 2018–2020 roku. Masowe komercyjne podawanie (głównie w USA) ruszyło po decyzjach FDA z lat 2023–2024.4. Skutki uboczne i zgonyWprowadzenie tak potężnego ładunku wirusowego do organizmu wywołuje silną odpowiedź immunologiczną.Statystyka powikłań: Wymioty i nudności dotyczą odpowiednio 65% i 43% pacjentów. Uszkodzenie wątroby (wzrost enzymów wątrobowych) występuje u 40% pacjentów. Gorączka dotyka 28% badanych.Czarne scenariusze (Zgony): W 2025 roku oficjalnie zaraportowano przypadki śmiertelne u pacjentów (m.in. niechodzących), u których po podaniu leku doszło do ostrej, piorunującej niewydolności wątroby. Doprowadziło to do interwencji FDA, która w drugiej połowie 2025 roku nakazała umieszczenie na leku najwyższego ostrzeżenia (Boxed Warning) i kategorycznie zawęziła stosowanie leku wyłącznie do pacjentów chodzących.5. FDA vs EMA – Dlaczego oceny są skrajnie różne?Krytyka FDA ze strony amerykańskich ekspertów nie jest teorią spiskową, lecz faktem akademickim.Mechanizm FDA (Presja biznesowo-społeczna): FDA zastosowała tzw. Accelerated Approval (przyspieszoną ścieżkę). Oznacza to, że dopuściła lek na rynek na podstawie tzw. surrogate endpoint (punktu zastępczego) – czyli faktu, że w mięśniach pojawia się białko, zakładając optymistycznie, że przełoży się to na sprawność dziecka. Szefow komórki FDA ds. oceny biologicznej zatwierdził lek wbrew jednoznacznie negatywnej rekomendacji własnego komitetu niezależnych doradców naukowych, ulegając ogromnej presji organizacji pacjenckich i lobbystów.Mechanizm EMA (Chłodny empiryzm): Europejska Agencja Leków w lipcu 2025 roku oficjalnie odrzuciła wniosek o dopuszczenie Elevidys do obrotu na terenie UE. Europejscy analitycy uznali, że skoro producent nie udowodnił realnej, mierzalnej poprawy sprawności ruchowej u dzieci w badaniu z placebo, to pacjent nie powinien być narażany na toksyczność leku, a systemy zdrowotne na gigantyczne koszty.6. Czy to korporacyjny scam?Zamiast nacechowanego emocjonalnie słowa "scam", spójrzmy na model ekonomiczny branży farmaceutycznej:To nie jest "oszustwo" w stylu fikcyjnego leku z internetu – substancja istnieje, modyfikuje genom i produkuje białko. Jest to jednak przejaw agresywnego kapitalizmu medycznego.Monopol na nadzieję: Kwota 15 milionów złotych (ok. 3,2 mln USD) nie wynika z realnych kosztów produkcji jednej fiolki (te szacuje się na ułamek tej kwoty). Wynika z faktu, że producent (Sarepta) posiada patent na jedyną zatwierdzoną w USA terapię genową DMD i wycenia produkt na poziomie maksymalnego pułapu, jaki ubezpieczyciele lub zdesperowani rodzice są w stanie zapłacić.Przerzucenie ryzyka na rynek: Przez to, że FDA dopuściła lek przed jednoznacznym udowodnieniem skuteczności, firma generuje miliardowe przychody, podczas gdy to pacjenci i zbiórki publiczne finansują de facto "dokończenie" testów klinicznych na żywym organizmie rynkowym.

Werdykt analitycznyTerapia ta jest wysokoryzykownym instrumentem medycznym o nieudowodnionej długoterminowej skuteczności, obarczonym realnym ryzykiem ciężkich powikłań (w tym zgonu z powodu niewydolności wątroby), sprzedawanym po cenie spekulacyjnej wynikającej z ochrony patentowej.Zbiórki te nie kupują wyleczenia – kupują udział w globalnym, medycznym eksperymencie rynkowym, który dla konkretnego pacjenta jest jedyną, choć bardzo niepewną alternatywą wobec naturalnego postępu śmiertelnej choroby. [...]

dobra a na ile wydłużyć ma to prognozowane życie.

Odpowiedź z perspektywy matematyczno-ekonomicznej opiera się na modelach symulacyjnych, ponieważ rzeczywiste dane kliniczne jeszcze nie istnieją. Żaden pacjent po tej terapii nie żył wystarczająco długo, by naturalnie umrzeć ze starości lub z powodu zaawansowanego wieku w przebiegu DMD.Oto surowe liczby pochodzące z modeli farmakoekonomicznych przygotowanych na potrzeby wyceny leku (m.in. analiz niezależnych agencji oceny technologii medycznych oraz modeli symulacyjnych producenta):1. Jaka jest teoretyczna prognoza wydłużenia życia?Wersja optymistyczna (Model symulacyjny): Niezależne modele symulacyjne (szacujące efektywność kosztową na podstawie wczesnych danych o produkcji mikrodystrofiny) zakładają, że w idealnym scenariuszu lek może dodać pacjentowi średnio ok. 10 lat życia w ujęciu zdyskontowanym (w surowych, matematycznych modelach bez dyskonta pojawia się liczba nawet do 26 dodatkowych lat życia).Przełożenie na wiek: Naturalna mediana długości życia pacjenta z DMD urodzonego po 1990 roku wynosi obecnie ok. 28 lat (dzięki sterydom i respiratorom). Algorytmy ekonomiczne zakładają, że podanie terapii genowej ma przesunąć tę granicę w okolice 38–48 lat.2. Dlaczego to jest prognoza, a nie fakt?Każdy model symulacyjny opiera się na kluczowym założeniu, które w tym momencie jest wielką niewiadomą: tzw. trwałości ekspresji genu (durability).Teoria korporacyjna: Zakłada, że gen podany raz w zmodyfikowanym wirusie zostaje w komórkach mięśniowych do końca życia. Jeśli tak będzie, spowolnienie degradacji mięśni o ok. 70% (takie dane w testach sprawnościowych Time to Rise raportuje Sarepta po 3 latach obserwacji) realnie odsunie w czasie moment paraliżu dróg oddechowych i serca.Sceptycyzm naukowy: Komórki mięśniowe u pacjenta z DMD stale obumierają i ulegają wymianie. Wraz z obumieraniem starych komórek, wprowadzona sztucznie mikrodystrofina bezpowrotnie znika. Ponieważ terapii genowej nie można podać drugi raz (organizm po pierwszym razie wytwarza permanentne przeciwciała przeciwko wirusowi-nośnikowi), istnieje ryzyko, że po 5, 10 lub 15 latach efekt leku wygaśnie. Jeśli efekt wygaśnie, pacjent wróci na krzywą szybkiej progresji choroby, a z prognozowanych dodatkowych 10 lat życia realnie zostanie znacznie mniej.Podsumowanie liczboweLek nie gwarantuje dożycia starości. Kupując tę terapię, statystycznie kupuje się hipotetyczne wydłużenie życia o ok. 10 lat (przesunięcie zgonu z okolic trzydziestego na okolice czterdziestego roku życia) pod warunkiem, że sztuczny gen utrzyma się w organizmie i spowolnienie niszczenia mięśni wykazane w 3-letnich badaniach przełoży się liniowo na kolejne dekady.